神经干细胞文件IND与FDA脊髓干细胞I期临床试验的

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  神经干细胞文件IND与FDA脊髓干细胞I期临床试验的慢性脊髓损伤

  2010年8月26日

  Neuralstem,Inc。(纽约证券交易所代码:Amex:CUR)宣布已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一项研究性新药(IND)申请,开始进行脊柱慢性脊髓损伤的I期安全性临床试验脐带干细胞。这项多中心I期安全性试验将招募16名长期或慢性脊髓损伤患者,其中美国脊髓损伤协会(ASIA)A级损伤,损伤后一至两年。 ASIA A指的是相关节段中没有运动或感觉功能的患者,被认为是完全麻痹。 “我们正在向美国食品和药物管理局提交一份申请,要求我们在第二种医疗条件下测试我们的脊髓干细胞,并且需要大量未满足的需求。” Neuralstem首席执行官兼总裁Richard Garr说。 “拟议的试验主要是为了测试我们的细胞和传递方法在慢性脊髓损伤患者中的安全性。”“我们非常鼓励我们学会移植前6名肌萎缩侧索硬化症(肌萎缩侧索硬化症)患者在我们在亚特兰大的FDA批准的试验中,“神经系统董事会首席科学官兼主席Karl Johe博士说:“我们认为现在是利用我们在ALS中学到的脊髓损伤的最佳时机。我们将关注中学终点也是如此,我们希望通过这些终点测量某种程度的功能恢复。正如在ALS试验中,我们建议首先在胸部(中背部)区域移植受伤患者。一旦确定了手术的安全性我们计划移植受伤于颈椎(上脊髓)区域的患者。“治疗行为的潜在机制”慢性SCI患者的临床研究表明,甚至在运动和感觉完全脊髓损伤后几年,密集和任务通过ASIA减损量表(AIS)测量,特异性康复可以改善运动功能。这些临床经验以及SCI的大量动物研究结果表明即使是完整的,染色体受伤的脊髓可以经历一定程度的恢复和重组。神经干细胞移植人体脊髓干细胞(HSSC)旨在为患者脊髓的受损部分提供富含神经元的底物,以促进进一步的修复,再生和重组。目标是通过将干细胞移植与现代活动指导康复理念相结合,利用这种固有的可塑性并促进重组。相关故事细胞操作可能很快停止或逆转衰老发现细胞侧向抑制的新机制突破性研究突出了肌营养不良的细胞疗法的前景目前,尚无慢性人SCI的预测动物模型存在。然而,在缺血引起的脊髓损伤的大鼠模型中,其产生永久性截瘫的病症,将神经干细胞的HSSC移植到损伤部位导致显着的运动恢复(在神经科学,2007年6月29日,与加利福尼亚大学圣地亚哥分校。详细分析显示了强大的移植物存活,广泛的神经元分化以及移植细胞与宿主细胞的整合,我们认为所有这些结果对于人类患者的功能恢复至关重要。

   相似的结果通过Neuralstem获得在ALS的啮齿动物模型中,移植的HSSC再次显示广泛的神经元分化和与宿主神经元电路的整合,并导致拯救有风险的运动神经元群体(在移植,2006年10月和比较神经病学杂志,2009年3月报道)与约翰霍普金斯大学合作。这些研究进一步证明了Neuralstem的HSSC转录splants分泌重要的神经保护剂和延长远距离轴突进入宿主。 Neuralstem认为,在慢性SCI中,我们的HSSC移植可能会促进长期的节段电路重组。在脊髓的颈部区域,这可以导致改善的呼吸能力和上肢的感觉运动功能的恢复。由移植物衍生的神经元诱导并利用移植物衍生的神经元的节段重组也可以导致改善的运动。神经元与神经干的HSSC移植物在慢性胸部损伤中的区别可以作为桥梁将位于损伤部位上方的轴突连接到损伤部位下方的节段神经元.HSSC移植物也可以促使轴突通过移植物再生到下面的节段伤害。来源:Neuralstem,Inc。